Vào đầu năm 2026, FDA đã ban hành các hướng dẫn mới nhằm thắt chặt quy trình quản lý và tăng cường an toàn cho bệnh nhân thực hiện liệu pháp tế bào gốc. Các quy định này không cấm tế bào gốc mà tập trung vào việc làm rõ các quy tắc về tính hợp pháp và an toàn mà các phòng khám phải tuân thủ.
Dưới đây là các điểm chính trong quy định mới của FDA năm 2026:
1. Hướng dẫn Dự thảo về Đủ điều kiện của Người hiến tặng (Early 2026)
FDA đã ban hành hướng dẫn cụ thể về cách các phòng khám phải sàng lọc và kiểm tra người hiến tặng đối với các sản phẩm Tế bào, Mô người (HCT/Ps).
- Áp dụng cho cả tế bào tự thân: Một điểm quan trọng là ngay cả khi bệnh nhân sử dụng tế bào của chính mình (liệu pháp tự thân), phòng khám vẫn phải tuân thủ các giao thức sàng lọc người hiến tặng.
- Kiểm tra bệnh truyền nhiễm: Bệnh nhân phải được xét nghiệm các bệnh lây truyền như HIV, viêm gan B và C trước khi tế bào được xử lý để đảm bảo an toàn trong quá trình thao tác tại phòng thí nghiệm.
- Lấp đầy các lỗ hổng: Quy định này đóng các lỗ hổng trước đây cho phép một số cơ sở bỏ qua việc xét nghiệm bệnh truyền nhiễm hoặc sử dụng các bảng câu hỏi sàng lọc không đầy đủ.
2. Tăng cường thực thi đối với các sản phẩm Exosome
FDA đã đẩy mạnh việc giám sát các sản phẩm Exosome (thường được quảng cáo là "liệu pháp tế bào gốc không dùng tế bào").
- Cần có sự phê duyệt: FDA khẳng định Exosome là sản phẩm sinh học và cần có sự giám sát quy định nghiêm ngặt như các liệu pháp tế bào khác. Hầu hết các sản phẩm Exosome hiện nay không đáp ứng tiêu chuẩn "thao tác tối thiểu" và chưa có Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) được phê duyệt.
- Thư cảnh báo: Trong quý đầu tiên của năm 2026, FDA đã gửi nhiều thư cảnh báo cho các phòng khám quảng bá Exosome không phép.
3. Tuân thủ khung quy định HCT/P (21 CFR 1271)
Các phòng khám tế bào gốc phải chứng minh sản phẩm của họ đáp ứng tiêu chuẩn để không cần phải đăng ký như một loại thuốc mới (Premarket Approval). Các tiêu chuẩn này bao gồm:
- Thao tác tối thiểu (Minimal Manipulation): Tế bào được xử lý theo cách không làm thay đổi các đặc tính sinh học ban đầu của chúng.
- Sử dụng đồng loại (Homologous Use): Tế bào phải được sử dụng để thực hiện cùng một chức năng cơ bản ở người nhận như ở người hiến (ví dụ: dùng tế bào tủy xương để sửa chữa xương hoặc sụn).
- Không kết hợp với các vật phẩm khác: Tế bào không được kết hợp với các loại thuốc hoặc thiết bị khác (trừ một số ngoại lệ cụ thể).
- Không có tác dụng hệ thống: Tế bào không được phụ thuộc vào hoạt động chuyển hóa để thực hiện chức năng, trừ khi dùng cho người thân cận huyết.
4. Yêu cầu về tài liệu và tính minh bạch
FDA yêu cầu các cơ sở phải có khả năng truy xuất nguồn gốc đầy đủ cho mọi bước, từ chiết xuất đến tiêm, bao gồm số lô, ngày xử lý và nhân sự thực hiện. Các phòng khám không thể giải thích rõ quy trình đáp ứng tiêu chuẩn 21 CFR 1271 được coi là một "dấu hiệu cảnh báo" (red flag) về an toàn.
Việc FDA thắt chặt các quy định này nhằm ngăn ngừa các biến chứng nghiêm trọng đã từng xảy ra như nhiễm trùng, mất thị lực hoặc tăng trưởng khối u do các sản phẩm tế bào gốc được chuẩn bị không đúng cách.
Nguồn tham khảo:
"FDA Regulations and Stem Cell Therapy: A 2026 Guide to Patient Safety and Compliance" Đơn vị công bố: Denver Regenerative Medicine Thời gian: Ngày 26 tháng 4 năm 2026,.
- Hướng dẫn Dự thảo về Đủ điều kiện của Người hiến tặng (Early 2026): Thắt chặt các giao thức sàng lọc và xét nghiệm bệnh truyền nhiễm cho các sản phẩm tế bào và mô người (HCT/Ps), bao gồm cả các liệu pháp tự thân,,.
- Tăng cường thực thi đối với Exosome: FDA làm rõ rằng exosome là sản phẩm sinh học cần có sự giám sát nghiêm ngặt và hầu hết các sản phẩm hiện nay không đáp ứng tiêu chuẩn "thao tác tối thiểu",,.
- Khung quy định 21 CFR 1271: Các tiêu chí về thao tác tối thiểu và sử dụng đồng loại để đảm bảo an toàn cho bệnh nhân
