Chúng ta đang sống trong một thời đại mà y học tái tạo “cất cánh” và phát triển ngoạn mục. Nó không ngừng thay đổi và tiến bộ vượt bậc trong lĩnh vực điều trị các bệnh lý phức tạp, đặc biệt như bộ não con người. Vào một ngày đẹp trời trong tương lai, khi một người mắc bệnh lý phức tạp về não, bác sĩ không cần phải đoán mò hay thử nghiệm nhiều loại thuốc khác nhau lên cơ thể người bệnh. Thay vào đó, họ chỉ cần lấy một mẩu da nhỏ ở cánh tay, tạo ra hàng trăm “bản sao não thu nhỏ” trong phòng thí nghiệm để thử tính an toàn và hiệu quả nhất của thuốc trước khi chính thức đưa vào cơ thể con người.
Đó không phải là phim viễn tưởng — đó chính là Dược phẩm cá nhân hóa dựa trên công nghệ Organoid não và Mô hình ghép mô sống.
1.Vậy Organoid là gì?
Organoid (hay còn gọi là mô hình cơ quan thu nhỏ) là một cấu trúc tế bào ba chiều có khả năng tự tổ chức và tự lắp ráp trong phòng thí nghiệm, mô phỏng lại cấu trúc, chức năng cũng như một phần đặc tính sinh học của một cơ quan thực sự. Organoid não là các khối mô thần kinh 3D sống gồm các tế bào thần kinh (neurons) và tế bào thần kinh đệm (glia). Chúng đóng vai trò là hệ thống mô hình thực nghiệm giúp các nhà khoa học nghiên cứu sự phát triển của não bộ, mô hình hóa các bệnh lý thần kinh và thử nghiệm các loại thuốc mới.
2. Phép màu từ tế bào da: “Hóa phép” thành mô não 3D
Đây là “phép màu“ y học khi các nhà khoa học lấy tế bào da của bệnh nhân và “tái lập trình” chúng quay ngược thời gian để trở thành tế bào gốc vạn năng (iPSC). Từ tế bào gốc này, họ nuôi dưỡng để chúng tự phát triển thành các khối tế bào thần kinh 3D gọi là Organoid. Thần kỳ hơn là khối “não thu nhỏ”này mang đúng 100% mã ADN và các đặc điểm di truyền riêng biệt của bệnh nhân. Tuy thần kỳ là thế, nhưng trong thực tế lại vấp phải một bất cập nhỏ, đó là khi đưa đĩa Petri vào cơ thể sống,các khối mô não thu nhỏ nhanh chóng bị thiếu chất dinh dưỡng và suy thoái do không có mạch máu. Vì vậy, để giải quyết vấn đề này, các nhà khoa học đã cấy khối mô ghép người vào chuột thí nghiệm. Mạch máu của vật chủ sẽ phát triển nuôi dưỡng mô người, giúp các tế bào thần kinh người trưởng thành, hình thành các điểm kết nối (synap) và phát ra tín hiệu điện sinh học thực sự.
3. Dược phẩm cá nhân hóa: Thử thuốc trên ”bản sao” người bệnh
Việc thử thuốc trên bản sao người bệnh đã được đưa vào ứng dụng trong một số bệnh lý đặc biệt như bệnh Alzheimer, và tự kỷ. Đối với bệnh Alzheimer, do tính chất đặc thù hay xảy ra ở người già nên quá trình tạo ra tế bào gốc thường bị xoá sạch tuổi tác về mốc số 0, nên các nhà khoa học đã dùng kỹ thuật chuyển đổi trực tiếp tế bào da thành các khối cầu thần kinh 3D mà vẫn giữ nguyên “đồng hồ tuổi tác” của bệnh nhân. Nhờ giữ được độ tuổi thực, nên chúng ta có thể quan sát được sự suy giảm năng lượng tế bào ở người già bệnh Alzheimer và thử nghiệm các loại thuốc giúp khôi phục năng lượng cho tế bào thần kinh. Đối với bệnh rối loạn tự kỷ (ASD), thì khi đưa tế bào miễn dịch khỏe mạnh vào khối mô não Tự kỷ, các nhà khoa học phát hiện chính môi trường não Tự kỷ đã “kích hoạt” tế bào miễn dịch chuyển sang trạng thái viêm kéo dài. Nhờ mô hình này, chúng ta có thể thử nghiệm trực tiếp các thuốc kháng viêm thần kinh để lựa chọn thuốc hiệu quả nhất cho bệnh nhân.
Tóm lại, với sự ra đời của công nghệ Organoid não và mô hình ghép mô sống, chúng ta không còn phải thử nghiệm mò mẫm mà tiến đến việc cá nhân hoá điều trị cho bệnh nhân một cách hiệu quả qua con đường thuốc được thử trực tiếp trên tế bào mang ADN của chính bệnh nhân. Công nghệ này mở ra cánh cửa hy vọng cứu chữa những bệnh hiểm nghèo như Alzheimer, tự kỷ, Parkinson và tổn thương não sơ sinh.
